都柏林圣三一学院（Trinity College Dublin）的研究人员发明了一种很有前景的基因疗法来治疗青光眼，青光眼是一种严重的眼部疾病，可导致视力完全丧失，目前影响着全球约8000万人。该研究小组之前已经证明了这种疗法在治疗干性老年黄斑变性（AMD）方面的潜力。

科学家们刚刚在《国际分子遗传学杂志》（International Journal of Molecular Genetics）上发表了他们的研究成果。他们的研究成果显示了基因疗法如何在动物模型和青光眼患者的人体细胞中产生显著疗效。

具体来说，这种疗法保护了对视力非常重要的关键"视网膜神经节细胞"（RGC），并改善了青光眼动物模型的功能。在人类视网膜细胞中，基因疗法增加了耗氧量和 ATP（能量）的产生，表明细胞性能得到了提高。

所发表研究文章的第一作者、圣三一遗传学与微生物学学院研究员索菲亚-米林顿-沃德（Sophia Millington-Ward）博士说："青光眼是一组复杂的视神经病变，也是导致失明的主要原因。在欧洲，大约每30个40至80岁的人中就有1人患有青光眼，90岁以上的人中这一比例上升到每10人中有1人，因此这是一种非常常见的疾病，亟需新的治疗方案。"

"青光眼是一种多因素疾病，有许多不同的风险因素，这增加了治疗的复杂性。目前治疗青光眼的方法主要是使用外用眼药水、手术或激光治疗，但疗效不一，有些患者没有反应和/或有严重的副作用。对更好的治疗方案的需求激发并促使我们继续开发基因疗法，我们很高兴看到它展现出的前景"。

新的基因疗法使用一种已获批准的病毒来传递三位一体研究小组开发的增强基因（eNdi1）。设计这种疗法的目的是提高线粒体的活性（线粒体是负责产生 ATP 的"细胞能量发生器"），并减少具有破坏性的活性氧。

三一大学遗传学和微生物学学院研究教授简-法拉（Jane Farrar）是这篇发表的研究文章的资深作者。她补充说："鉴于每种疗法的开发成本都很高，为大量患者开发广泛适用的基因疗法就显得尤为重要--在这里，我们强调了这种疗法在增强青光眼线粒体功能方面的真正潜力。"

下一步的重点是将研究成果转化到临床和患者身上，这涉及到许多额外的步骤。在这些成就和其他基础成就的基础上，Trinity 团队最近与 Loretto Callaghan 一起成立了 Vzarii Therapeutics 公司，以加快干性老年黄斑变性和青光眼基因疗法的未来发展，并将其推向人体临床试验。

DOI: 10.3390/ijms25168876

编译自/ScitechDaily